Ugrás a tartalomra

Négy államilag támogatott génterápiás kezelés egy hónap alatt

2021.08.07
17:56
2021.08.07
18:02
Forrás
Pannon RTV
Magyarországon újabb SMA-1-ben szenvedő kisgyerek kapta meg állami támogatással a Zolgensma génterápiás kezelést. Így már a negyedik család mentesült az igen magas kezelési költségektől.

A Bethesda Gyermekkórház tájékoztatása szerint az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült ebben a kezelésben, minden gyermek az állapotának megfelelően jól van, az utánkövetés izolált körülmények között zajlik.

A Bethesda Gyermekkórház 2019 október 29-én alkalmazta első alkalommal a Zolgensma terápiát SMA-betegségben szenvedő gyermekeknél. Az azóta eltelt időszakban összesen 16 gyermek részesült kezelésben. A gyógyszer hatékonyságát befolyásolta, hogy az érintettek milyen állapotban kapták meg a készítményt, de bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél bekövetkezett. Ez nem csupán a mozgásfejlődésben mutatkozott meg, hiszen megőrizték a nyelésképességüket is, csökkent a gépi légzéstámogatás napi időtartama, sőt három gyermek már egyáltalán nem igényel gépi légzéstámogatást. Két kisfiú azóta megtette első önálló lépéseit is - írták.

A Bethesdában kapta meg a Zolgensma terápiát a bajmoki Pál Gajódi Olivér is, aki most már otthon van, életminősége pedig jelentősen javult. A kisfiú állapotát követő Facebook-oldalról megtudhatjuk, hogy a lélegeztetőgépet már csak alvásnál használja, nap közben anélkül játszik és tornázik. Mozgása egyre ügyesebb.

A szerbiai Gavrilót is Budapesten kezelték. Még mindig a magyar fővárosban van, ő is sokat fejlődött, sokat játszik és tornázik.

A harmadik szerbiai SMA-gyermek, Lana szintén Budapesten kapott segítséget, bár a terápiát ő még az Egyesült Államokban vette fel. Állapota azonban egy fertőzés miatt romlott az USA-ban, átszállították a magyar fővárosba, de az amerikai kórházi számla kifizetésére már nincs elég pénzük a szülőknek, így Lanáék továbbra is várják a jószándékú emberek segítségét.

A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet.

SMA-1
SMA-1 betegség
SMA
Bethesda Gyermekkórház

Most

13:35

Lesz-e fagykár a gyümölcsösökben?

Idén is, mint jó pár évre visszamenőleg kora tavaszi fagyokkal szembesültek a gyümölcstermelők. Az elmúlt hetekben a fagyzugos helyeken a hajnali órákban a -4, -6 fokot is elérte a hőmérséklet.
13:20, Frissítve: 13:26

Tojásvadászat Királyhalmon

Tojásfadíszítés, kézműves foglalkozás és kincskeresés - ez várt ma a gyerekekre Királyhalmon. A kultúrotthon előtti parkban örömmel gyűjtötték a húsvéti kincseket a legkisebbek.

Népszerű

A Gebi felvásárolta a Fidelinkát

A csantavéri Gebi cég megvásárolta az egykori szabadkai malomipari óriás, a Fidelinka védjegyét, malmait, silóit és tésztagyárát.

Agancsot gyűjtött, megölte a puma

Fiatal férfivel végzett egy puma Kaliforniában. A szerencsétlenül járt 21 éves férfi öccsével együtt gyűjtött elhullajtott agancsokat egy lakott területtől távol fekvő erdőben, amikor a puma megtámadta őket.